美國佛羅里達(dá)州立大學(xué)（UF）的科學(xué)家近日喜獲國際兒童糖尿病基金會（JDRF）1040萬美金的資助，他們將成立一個(gè)研究中心，致力于研發(fā)治療糖尿病及其并發(fā)癥的基因療法。

　　由于糖尿病的發(fā)病被認(rèn)為同人體內(nèi)多種基因和許多未知的環(huán)境因子之間的相互作用有關(guān)，所以本次研究的難度要明顯高于以往那些對單基因缺陷疾病的基因療法的研究。

　　研究發(fā)現(xiàn)，在兒童糖尿�。�1型糖尿�。┗颊唧w內(nèi)存在著白細(xì)胞對胰島細(xì)胞的自身免疫攻擊現(xiàn)象。由于胰島細(xì)胞被大量破壞，兒童糖尿病病人遂只能通過注射胰島素來維持體內(nèi)血糖平衡。目前在美國大約有超過100萬人受到該疾病的困擾，其中許多患者還可出現(xiàn)嚴(yán)重的并發(fā)癥，如血管損害（可致心臟病、失明）、腎功能衰竭、下肢壞死等。

　　科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，在1型糖尿病病人發(fā)展到出現(xiàn)并發(fā)癥癥狀之前，往往需要一段較長的時(shí)間。而在此過程中，患者體內(nèi)則存在著非常嚴(yán)重的自身免疫病理反應(yīng)。

　　科學(xué)家選擇了一種腺伴隨病毒（AAV）作為研發(fā)中的基因療法的轉(zhuǎn)基因載體。其原因是這種病毒在感染人體的過程中不會引起其他毒副作用；而且較之其他的病毒載體，人體的免疫系統(tǒng)對它的反應(yīng)也比較弱，故用它來進(jìn)行轉(zhuǎn)基因治療能夠產(chǎn)生較為持久的療效。

　　該項(xiàng)研究將主要進(jìn)行以下兩方面的工作：

　　1. 通過基因工程方法加工移植的胰腺細(xì)胞，減少人體免疫系統(tǒng)對其的攻擊，提高移植細(xì)胞的存活率；

　　2. 通過改變AAV的分子外殼提高其轉(zhuǎn)基因的能力。通過基因治療減少患者視網(wǎng)膜增生血管的形成，延緩患者的視力損害。